El organismo encargado de regular alimentos y medicinas en Estados Unidos avaló la comercialización de lo que ya es el medicamento más caro de la historia: una terapia génica que se venderá por 2,1 millones de dólares.

Según el fabricante farmacéutico Novartis el fármaco que comercialmente será llamado Zolgensma, es un tratamiento de una sola aplicación para la atrofia muscular espinal, enfermedad genética que afecta a una de cada 10 mil personas e implica la pérdida progresiva de fuerza muscular, siendo una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

En un comunicado, el CEO de Novartis, Vas Narasimhan, explica que “el Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento de la AMS y una destacable terapia génica de una sola aplicación”

La compañía suiza está ahora en conversaciones con el Gobierno estadounidense y las empresas de seguros médicos para acelerar decisiones en torno a su disponibilidad para los asegurados.

Los especialistas señalan que el Zolgensma proporciona una copia funcional del gen defectivo responsable de la AMS, al punto de impedir la progresión de la enfermedad con tan solo una inyección intravenosa. Novartis sostiene que su medicamento cuesta la mitad de lo que otros tratamientos actuales.

La Agencia de Alimentos y Medicamentos dice que la efectividad del medicamento ha sido sometida a pruebas de laboratorio y otras completas que involucraron a 36 pacientes de entre dos semanas y ocho meses de edad, informa la agencia noticiosa AFP.

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